Ο 42χρονος είχε διαγνωστεί με διαβήτη όταν ήταν 5 ετών και έκτοτε έκανε καθημερινά εγχύσεις ινσουλίνης.
Ένας 42χρονος που πάσχει από διαβήτη τύπου 1 από την προσχολική ηλικία, κατόρθωσε να μειώσει τις ανάγκες του σε ινσουλίνη χάρη στη μεταμόσχευση παγκρεατικών κυττάρων.
Τα κύτταρα προέρχονταν από υγιή δότη και ήταν γενετικά τροποποιημένα. Η τροποποίηση έγινε για να μην τα αποβάλλει ο οργανισμός του ασθενούς. Χάρη σε αυτήν δεν χρειάζεται ανοσοκατασταλτικά φάρμακα.
Ο διαβήτης τύπου 1 αρχίζει όταν το ανοσοποιητικό σύστημα επιτεθεί και καταστρέψει τα κύτταρα του παγκρέατος που παράγουν ινσουλίνη. Η ινσουλίνη είναι μία ορμόνη απαραίτητη για τη ρύθμιση των επιπέδων σακχάρου στον οργανισμό.
Ο διαβήτης τύπου 1 αντιμετωπίζεται με προσεγμένη διατροφή και καθημερινές εγχύσεις ινσουλίνης. Με τις μεθόδους αυτές, όμως, απλώς αντιμετωπίζεται η συνέπειά του και όχι η αιτία του. Έτσι, πολλές ερευνητικές ομάδες προσπαθούν να βρουν τρόπο να αντικαταστήσουν τα παγκρεατικά κύτταρα που έχουν καταστραφεί.
Πριν από σχεδόν έναν χρόνο είχε αναφερθεί η περίπτωση νεαρής γυναίκας με διαβήτη τύπου 1, η οποία θεραπεύθηκε μετά από μεταμόσχευση βλαστοκυττάρων. Τα βλαστοκύτταρα προέρχονταν από τον ίδιο της τον οργανισμό. Όπως είχαν ανακοινώσει οι γιατροί της, ζούσε ήδη έναν χρόνο χωρίς ενέσεις ινσουλίνης.
Διαβάστε ακόμα Θεράπευσαν για πρώτη φορά τον διαβήτη τύπου 1 χρησιμοποιώντας βλαστοκύτταρα
Η νέα περίπτωση δημοσιεύθηκε στην κορυφαία ιατρική επιθεώρηση The New England Journal of Medicine. Όπως γράφουν επιστήμονες από τη Σουηδία και τις ΗΠΑ, ο άνδρας εκδήλωσε τύπου 1 διαβήτη σε ηλικία 5 ετών. Οι γιατροί τον υπέβαλλαν σε μεταμόσχευση των τροποποιημένων παγκρεατικών κυττάρων με μία σειρά από εγχύσεις που έκαναν στο μπράτσο του.
Τις επόμενες 12 εβδομάδες, τα κύτταρα αυτά άρχισαν να παράγουν ινσουλίνη όποτε αυξανόταν το σάκχαρό του (π.χ. μετά το φαγητό). Το πιο σημαντικό όμως ήταν ότι δεν χρειαζόταν ανοσοκατασταλτικά φάρμακα.
Φυσιολογικά, το ανοσοποιητικό σύστημα αναγνωρίζει ως ξένο οτιδήποτε τοποθετείται στο σώμα και προέρχεται από άλλο άτομο, και του επιτίθεται για να το καταστρέψει. Γι’ αυτό τον λόγο οι ασθενείς που υποβάλλονται σε μεταμόσχευση, πρέπει να παίρνουν φάρμακα που καταστέλλουν το ανοσοποιητικό. Τα φάρμακα αυτά λέγονται ανοσοκατασταλτικά.
Μολονότι η χορήγησή τους αποτρέπει συνήθως την απόρριψη των μοσχευμάτων, αφήνει τους ασθενείς ευάλωτους σε κάθε είδους λοιμώξεις. Τους καθιστά επίσης επιρρεπείς σε διάφορες ασθένειες.
Τρεις τροποποιήσεις
Για να αποφύγουν αυτό τον σκόπελο, οι επιστήμονες πραγματοποίησαν τρεις γενετικές τροποποιήσεις στα παγκρεατικά κύτταρα του δότη. Η τροποποίηση έγινε με την τεχνολογία CRISPR.
Με τις δύο τροποποιήσεις, οι επιστήμονες μείωσαν τις ποσότητες ορισμένων αντιγόνων που παράγουν τα κύτταρα του ανοσοποιητικού για να αναγνωρίζουν τα ξένα σώματα. Με την τρίτη, αύξησαν την παραγωγή μίας πρωτεΐνης η οποία μπλοκάρει τις αντιδράσεις του ανοσοποιητικού.
Οι τροποποιήσεις δεν απέδωσαν σε όλα τα παγκρεατικά κύτταρα που μεταμοσχεύθηκαν. Όσα δεν τροποποιήθηκαν επαρκώς, εξουδετερώθηκαν εντός λίγων εβδομάδων από το ανοσοποιητικό του άνδρα. Όσα όμως τροποποιήθηκαν επιτυχώς, άντεξαν τις επιθέσεις του και έγιναν λειτουργικά.
Στον 42χρονο χορηγήθηκε μικρή ποσότητα από τα παγκρεατικά κύτταρα. Γι’ αυτό τον λόγο, χρειάζεται ακόμα εγχύσεις ινσουλίνης, αν και λιγότερες. Είναι επίσης ο πρώτος άνθρωπος στον οποίο δοκιμάστηκε η μέθοδος. Είχαν προηγηθεί αντίστοιχες δοκιμές σε ποντίκια και πιθήκους.
Οι ερευνητές λένε ότι αν τεκμηριωθεί η μακροχρόνια ασφάλεια και αποτελεσματικότητα της μεθόδου, μπορεί να αποτελέσει μία οριστική θεραπεία για τον διαβήτη. Θα μπορούσε όμως να διευκολύνει και γενικότερα τους ασθενείς που χρειάζονται μεταμόσχευση, αφού θα μειώνει την ανάγκη για ανοσοκατασταλτικά φάρμακα.
Φωτογραφία: iStock
