Ποιες θεραπείες εφαρμόζονται ήδη, ποιες βρίσκονται ακόμη σε ερευνητικό στάδιο και τι πρέπει να γνωρίζουν οι ασθενείς
Οι κυτταρικές θεραπείες και τα φαρμακευτικά προϊόντα προηγμένων θεραπειών (Advanced Therapy Medicinal Products – ATMPs) αποτελούν ένα από τα πιο εξελισσόμενα πεδία της σύγχρονης Ιατρικής, καθώς βασίζονται στη χρήση κυττάρων, γονιδιακών τροποποιήσεων και βιολογικών προϊόντων για την αντιμετώπιση σοβαρών ασθενειών.
Ιδιαίτερο ενδιαφέρον παρουσιάζουν τα βλαστικά κύτταρα, τα οποία έχουν τη δυνατότητα να αυτοανανεώνονται και να μετατρέπονται σε εξειδικευμένους κυτταρικούς τύπους, κάτι που τα καθιστά πολύτιμο εργαλείο για την Αναγεννητική Ιατρική.
«Τα βλαστικά κύτταρα δεν είναι πανάκεια»
Η πρόεδρος της Ελληνικής Εταιρείας Γονιδιακής Θεραπείας και Αναγεννητικής Ιατρικής, Μαρία Ρουμπελάκη, ξεκαθαρίζει ότι, παρά τη μεγάλη πρόοδο που έχει σημειωθεί, τα βλαστικά κύτταρα δεν μπορούν να θεραπεύσουν κάθε νόσο.
Όπως αναφέρει, υπάρχουν ήδη εγκεκριμένες και επιστημονικά τεκμηριωμένες εφαρμογές, όπως η μεταμόσχευση αρχέγονων αιμοποιητικών κυττάρων, η οποία χρησιμοποιείται εδώ και δεκαετίες σε σοβαρά αιματολογικά νοσήματα.
Παράλληλα, σημειώνει, μιλώντας στο ΑΠΕ-ΜΠΕ, ότι οι θεραπείες CAR-T έχουν αλλάξει τα δεδομένα για ορισμένες μορφές καρκίνου, προσφέροντας νέες θεραπευτικές επιλογές σε ασθενείς.
Ωστόσο, διευκρινίζει ότι πολλές άλλες εφαρμογές βρίσκονται ακόμη σε στάδιο έρευνας ή κλινικών δοκιμών και δεν έχουν λάβει επίσημη έγκριση.
Ο κίνδυνος από τις μη τεκμηριωμένες θεραπείες
Σύμφωνα με την ίδια, ο μεγαλύτερος κίνδυνος είναι να συγχέονται οι εγκεκριμένες θεραπείες με παρεμβάσεις που παραμένουν πειραματικές ή δεν διαθέτουν επαρκή επιστημονική τεκμηρίωση.
Η κ. Ρουμπελάκη αναφέρει ότι διεθνώς έχει αναπτυχθεί το φαινόμενο του «βλαστοκυτταρικού τουρισμού», όπου ασθενείς ταξιδεύουν στο εξωτερικό για θεραπείες που παρουσιάζονται ως καινοτόμες ή εξατομικευμένες, χωρίς όμως να έχουν αξιολογηθεί μέσα από τις απαραίτητες κλινικές μελέτες ή να έχουν εγκριθεί από αρμόδιες αρχές, όπως ο EMA, ο FDA ή ο ΕΟΦ.
Όπως εξηγεί, οι ασθενείς που πάσχουν από σοβαρές ή ανίατες ασθένειες συχνά αναζητούν ελπίδα και αυτό τους καθιστά πιο ευάλωτους σε υποσχέσεις για «θεραπείες-θαύματα».
Τι πρέπει να προσέχουν οι ασθενείς
Η σωστή ενημέρωση των ασθενών είναι κρίσιμης σημασίας, υπογραμμίζει η πρόεδρος της Ελληνικής Εταιρείας Γονιδιακής Θεραπείας και Αναγεννητικής Ιατρικής.
Όπως αναφέρει, οι πολίτες πρέπει να ελέγχουν αν μια θεραπεία είναι εγκεκριμένη, για ποια πάθηση έχει λάβει έγκριση, ποιος φορέας την έχει αξιολογήσει και αν χορηγείται σε πιστοποιημένο νοσοκομειακό περιβάλλον.
Παράλληλα, τονίζει ότι μια θεραπεία που προσφέρεται σε άλλη χώρα χωρίς επαρκή εποπτεία μπορεί να αφήσει τον ασθενή χωρίς ουσιαστική θεσμική προστασία.
Πού βρίσκεται σήμερα η Ελλάδα
Η κ. Ρουμπελάκη σημειώνει ότι η Ελλάδα βρίσκεται σε ένα σημαντικό μεταβατικό στάδιο στον τομέα των προηγμένων θεραπειών.
Όπως αναφέρει, η δημόσια συζήτηση γύρω από τις κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες έχει πλέον ανοίξει σε επιστημονικό, θεσμικό και κοινωνικό επίπεδο.
Ιδιαίτερη αναφορά κάνει στην ημερίδα που διοργάνωσε πρόσφατα η Ελληνική Εταιρεία Γονιδιακής Θεραπείας και Αναγεννητικής Ιατρικής, χαρακτηρίζοντάς την ως την πρώτη οργανωμένη προσπάθεια υπεύθυνης ενημέρωσης του κοινού στην Ελλάδα για τις κυτταρικές θεραπείες.
Παράλληλα, αναφέρεται και στο άρθρο 32 του υπό διαβούλευση νομοσχεδίου, το οποίο ανοίγει τη συζήτηση για την παραγωγή και χορήγηση φαρμακευτικών προϊόντων προηγμένων θεραπειών στην Ελλάδα, μέσω της λεγόμενης «νοσοκομειακής εξαίρεσης».
«Η καινοτομία χρειάζεται αυστηρούς κανόνες και εποπτεία»
Η κ. Ρουμπελάκη υπογραμμίζει ότι η «νοσοκομειακή εξαίρεση» μπορεί να αποτελέσει σημαντικό εργαλείο, μόνο όμως υπό αυστηρές προϋποθέσεις και σαφές θεσμικό πλαίσιο.
Όπως εξηγεί, δεν θα πρέπει να λειτουργήσει ως παράλληλος δρόμος ανεξέλεγκτης διάθεσης μη εγκεκριμένων θεραπειών, αλλά να εφαρμόζεται μόνο όταν υπάρχει τεκμηριωμένο θεραπευτικό κενό και με αυστηρή επιστημονική αιτιολόγηση.
Τονίζει επίσης ότι η παραγωγή και η χρήση τέτοιων θεραπειών πρέπει να πραγματοποιούνται σε εξειδικευμένες μονάδες που ακολουθούν συγκεκριμένα πρότυπα ασφάλειας και ποιότητας, με διαρκή παρακολούθηση της αποτελεσματικότητας και των πιθανών παρενεργειών.
Σύμφωνα με την ίδια, ο ρόλος του ΕΟΦ, του ΕΟΜ και του Υπουργείου Υγείας είναι καθοριστικός για την αξιολόγηση, την αδειοδότηση και την εποπτεία αυτών των θεραπειών.
«Η πρόοδος δεν θα έρθει από θεραπείες-θαύματα»
Η Μαρία Ρουμπελάκη καταλήγει ότι η Ελλάδα διαθέτει ισχυρό επιστημονικό δυναμικό, πανεπιστημιακά και νοσοκομειακά κέντρα με εμπειρία στην ανάπτυξη κυτταρικών και γονιδιακών θεραπειών.
Όπως επισημαίνει, για να αξιοποιηθούν οι δυνατότητες αυτές απαιτείται ένα αξιόπιστο θεσμικό πλαίσιο, εναρμονισμένο με την ευρωπαϊκή νομοθεσία, που θα εξασφαλίζει την πρόσβαση των ασθενών σε καινοτόμες θεραπείες με ασφάλεια και επιστημονική τεκμηρίωση.
Η ίδια υπογραμμίζει ότι η πραγματική πρόοδος «δεν θα έρθει μέσα από υπερβολικές υποσχέσεις ή “θεραπείες-θαύματα”, αλλά μέσα από τεκμηρίωση, υπευθυνότητα και θεσμική θωράκιση».
Φωτογραφία: istock
